Un duro rev\u00e9s sufri\u00f3 Elevidys, la terapia g\u00e9nica vinculada al caso del ni\u00f1o chileno Tom\u00e1s Ross, luego de que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) recomendara a la Comisi\u00f3n Europea denegar su licencia. La raz\u00f3n: no existen pruebas concluyentes sobre su eficacia cl\u00ednica en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne en menores de entre 3 y 7 a\u00f1os que a\u00fan conservan la capacidad de caminar.<\/p>\n\n\n\n
El alto costo del tratamiento cercano a los 3 mil 500 millones de pesos, gener\u00f3 debate p\u00fablico en Chile donde se hizo conocido tras la caminata de 1.300 kil\u00f3metros que emprendi\u00f3 Camila G\u00f3mez, madre de Tom\u00e1s Ross, desde Ancud hasta La Moneda, para exigir su financiamiento y la inclusi\u00f3n en la Ley Ricarte Soto.<\/p>\n\n\n\n
La decisi\u00f3n se sustenta en los resultados de un ensayo cl\u00ednico realizado en 125 ni\u00f1os, donde se compar\u00f3 el efecto de una \u00fanica infusi\u00f3n intravenosa del f\u00e1rmaco frente a un placebo. Tras 12 meses de seguimiento, ambos grupos presentaron mejoras similares sin diferencias estad\u00edsticamente significativas.<\/p>\n\n\n\n
Desarrollado por Roche, Elevidys introduce un virus con material gen\u00e9tico destinado a generar una versi\u00f3n acortada de la distrofina, prote\u00edna clave para la funci\u00f3n muscular. Aunque el organismo de los pacientes produjo dicha prote\u00edna, no se evidenci\u00f3 una mejora funcional clara.<\/p>\n\n\n\n
Pese a contar con la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano desde 2020, la EMA concluy\u00f3 que los beneficios no est\u00e1n demostrados.<\/p>\n\n\n\n
En torno a esta situaci\u00f3n, Marcos Reyes, padre de los gemelos Lucas y Vicente de 13 a\u00f1os, con diagn\u00f3stico de Duchenne, y quien adem\u00e1s oficia como presidente de la Corporaci\u00f3n Familias Duchenne Chile, coment\u00f3 que en el caso espec\u00edfico de lo acontecido con EMA, se trata de una resoluci\u00f3n de primera instancia, recalcando adem\u00e1s que la terapia sigue estando disponible en otros paises del orbe.<\/p>\n\n\n\n