Un duro revés sufrió Elevidys, la terapia génica vinculada al caso del niño chileno Tomás Ross, luego de que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) recomendara a la Comisión Europea denegar su licencia. La razón: no existen pruebas concluyentes sobre su eficacia clínica en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne en menores de entre 3 y 7 años que aún conservan la capacidad de caminar.

El alto costo del tratamiento cercano a los 3 mil 500 millones de pesos, generó debate público en Chile donde se hizo conocido tras la caminata de 1.300 kilómetros que emprendió Camila Gómez, madre de “Tomy” desde Ancud hasta La Moneda, para exigir su financiamiento y la inclusión en la Ley Ricarte Soto.

La decisión se sustenta en los resultados de un ensayo clínico realizado en 125 niños, donde se comparó el efecto de una única infusión intravenosa del fármaco frente a un placebo. Tras 12 meses de seguimiento, ambos grupos presentaron mejoras similares sin diferencias estadísticamente significativas.

Desarrollado por Roche, Elevidys introduce un virus con material genético destinado a generar una versión acortada de la distrofina, proteína clave para la función muscular. Aunque el organismo de los pacientes produjo dicha proteína, no se evidenció una mejora funcional clara.

Pese a contar con la designación de medicamento huérfano desde 2020, la EMA concluyó que los beneficios no están demostrados. Roche tiene un plazo de 15 días para solicitar la revisión del dictamen.